Kas büyümesi ve hastalık ilerlemesinin kritik bir düzenleyicisi olarak GDF-8 şu anda iskelet kası hastalıkları, nöromüsküler hastalıklar, obezite ve kanser tedavisinde önemli bir hedeftir. Scholar Rock'ın SRK-015 (Apitegromab) bu kategorideki temsili bir ilaçtır. SRK-015 olgun GDF-8 ve diğer yakından ilişkili büyüme faktörlerine bağlanmadan insan Pro-GDF-8 veya Latent GDF-8'ye yüksek özgüllükle bağlanan tamamen insan monoklonal antikorudur. Salınmadan önce GDF-8'yi inhibe ederek yüksek seçicilik ve minimum yan etki sunar. SRK-015 şu anda spinal musküler atrofi (SMA) için Faz 3 klinik denemelerindedir (NCT05156320) ve SMA için ilk potansiyel kas yönlendirmeli tedavidir. Roche'un RO7204239 (GYM329, RG6237) ilacı Latent miyostatini hedef alıyor ve SMA (NCT05115110) ve fasioskapulohumeral kas distrofisi (NCT05548556) için test ediliyor.
